Luis Mariñas, doctor en genética: «En este campo, la formación es algo imprescindible y continuo»

“Por fin lo hemos conseguido”. Este fue el primer pensamiento de Luis Mariñas, directivo de la empresa coruñesa Centauri Biotech, cuando la Agencia Española del Medicamento le otorgó a su equipo autorización para iniciar la comercialización del fármaco BestaStem, destinado a tratar la artritis en caballos. El doctor en genética y también profesor de CEMP comenta los detalles en esta entrevista.

– Para alguien que no esté al día en este campo, ¿en qué consiste exactamente la terapia celular?

La definición de terapia celular viene marcada por un tema legislativo. Su definición científica sería utilizar células como principio activo de un fármaco para tratar distintas enfermedades. Luego, del campo científico al campo práctico, ese paso viene determinado por una legislación del medicamento a nivel europeo y que luego se traspone a nivel español.

– Y más concretamente, ¿qué es el fármaco BestaStem que sacáis al mercado?

En nuestro fármaco utilizamos un tipo de célula muy concreto llamada célula madre mesenquimal, también denominados progenitores mesenquimales, que son un tipo de célula madre que hay en el adulto. Hasta hace unos años no se sabía que en los adultos había células de este tipo con capacidad regenerativa.

Lo que hacemos es utilizar esas células madre a partir de un tejido de un donante adulto, que cultivamos y expandimos para obtener muchas dosis del fármaco. Más concretamente, la patología que tratamos es la artrosis y la especie a la que nos enfocamos actualmente es la equina, los caballos.

– ¿Cómo nació el proyecto?

Empezamos hace ya unos años, sobre 2012 al ver los resultados obtenidos en laboratorio. Yo trabajaba específicamente desarrollando modelos animales para poder tratar enfermedades humanas pero lo que observamos es que ya teníamos un modelo funcional en animales y pensamos que por qué no ponerlo a disposición de una especie que necesita este tipo de terapia. Y así fue como arrancamos.

– ¿Qué beneficios supone?

Los caballos son deportistas de alto nivel y por tanto, sufren enfermedades muy similares a los humanos que se dedican al deporte de élite. Se trata fundamentalmente de patologías degenerativas de las articulaciones, con el añadido de que los caballos suelen cargar mucho más peso y, por tanto, este proceso degenerativo se ve acelerado.

La única terapia que existe hasta el momento es el descanso y el tratamiento con algunos fármacos como los corticoides que, aunque son muy efectivos, tienen efectos a largo plazo sobre el cartílago articular. Lo que hace nuestra terapia celular es frenar ese desgaste del cartígulo articular y, a través de interacción entre las células, promueve su regeneración.

– ¿Cómo ha sido el proceso de crear este fármaco?

Ahora todo el mundo está más al tanto de cómo es el desarrollo de un fármaco por todo lo que estamos viviendo con el COVID y son conscientes de toda la infraestructura necesaria que envuelve al proceso: Instalaciones adecuadas, inspecciones, ensayos clínicos, prever los eventos adversos…

Una vez que tienes el pack y tienes el diseño del fármaco, se pasa a los ensayos clínicos. En nuestro caso, reclutamos a 12 centros equinos a nivel nacional y sus animales, siempre con consentimiento expreso por parte de los dueños.

Era un ensayo clínico doble ciego y aleatorizado. Eso quiere decir que la mitad de los animales llevaban el fármaco y la otra mitad un placebo. Ni los dueños, ni nosotros, ni los veterinarios sabíamos qué animal llevaba qué fármaco para poder hacer una evaluación completamente objetiva. Una vez que se hizo un seguimiento, abrimos el sobre y ahí supimos qué animales llevaban el fármaco y cuáles no.

Ese fue, probablemente, uno de los momentos de mayor tensión porque claro, durante el seguimiento fuimos viendo que algunos animales se recuperaban, otros no… Y había mucha tensión.

«La actitud personal y la constancia son esenciales»

– BestaStem está destinado a tratar la artritis en caballos. ¿Está en vuestros planes extender este tratamiento a otros animales?

Sí. En Europa hay aproximadamente 5 millones de caballos, ¡pero es que hay 80 millones de perros! Lo ideal o el objetivo sería llevar esta tecnología y poder aplicarla a los perros.

Además, está claro que el salto económico sería brutal pero también pensamos que puede ser un buen modelo animal para humanos. La tecnología sería extrapolable pero los ensayos clínicos y las evaluaciones serían mucho más complejas a todos los niveles en humanos.

– Usted ha dicho en alguna ocasión que “hay muy buenas ideas científicas pero muy pocas que se hagan realidad”. ¿Qué cree que ha hecho posible materializar la suya?

Muchas veces en los medios se anuncian muy alegremente cosas como “nuevo tratamiento para esta patología, o nuevo fármaco para esta otra…” cuando en realidad lo que hay son unos simples test en ratones… Ahí te das cuenta de lo difícil que es pasar de las ideas a tener un fármaco aprobado.

Hay un hueco entre las grandes farmacéuticas que, en la última década, prácticamente han dejado de investigar o realizar nuevos desarrollos y su actividad se centra en comprar o adquirir otras empresas que hayan tenido éxito. Por otro lado están los investigadores que, normalmente tienen ideas brillantes pero, hay una desconexión muy grande entre ambos mundos porque estos normalmente no son conscientes de todo el esfuerzo que supone llevar ese fármaco al mercado y las grandes farmacéuticas, por su lado, no están dispuestas a correr el riesgo de cubrir ese gap.

Ahí es donde surgen estas pequeñas start ups que, con un elevadísimo riesgo, intentan llevar sus ideas al mercado. Nosotros somos un ejemplo de esto y, sin duda, en estos casos resulta determinante el empeño personal de los fundadores.

– ¿Qué metas u objetivos tiene por delante Centauri Biotech?

El gran reto que tenemos ahora es monetizar el fármaco. Es decir, conseguir recuperar lo invertido y sacar beneficios porque hemos comentado la dificultad de llevar un fármaco al mercado pero es que luego está el que solo 1 de cada 5 fármacos de los que llegan a comercializarse obtiene beneficios.

– ¿Cómo de importante es la formación especializada en este campo?

Es esencial. En Centauri, por ejemplo, todos los que trabajamos somos doctores, cada uno en su área. Para nosotros los investigadores la formación es algo indispensable y continuo.

Necesitas una formación muy generalista para comprender todas las áreas pero luego es muy importante seguir especializándote hasta dominar por completo una pequeña parcela.

– ¿Qué consejo le darías a alguien que quiera dedicarse a la biotecnología y desarrollo de terapias?

Algo que considero esencial es la actitud personal y la constancia. Tienes que tener claro qué camino quieres seguir, trazarte una meta a medio plazo y perseguirla de manera muy constante.